Rock

Η Scholar Rock θα παρουσιάσει νέα δεδομένα για το Apitegromab, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων αποτελεσματικότητας και ασφάλειας 24 μηνών από τη δοκιμή φάσης 2 του TOPAZ στο Ετήσιο Συνέδριο Cure SMA 2022

CAMBRIDGE, Mass.–(ΣΥΡΜΑ ΕΠΙΧΕΙΡΗΣΕΩΝ)– Η Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου που επικεντρώνεται στη θεραπεία σοβαρών ασθενειών στις οποίες οι πρωτεϊνικοί αυξητικοί παράγοντες παίζουν θεμελιώδη ρόλο, ανακοίνωσε σήμερα ότι η εταιρεία θα παρουσιάσει δύο παρουσιάσεις στο βάθρο με δεδομένα 24 μηνών από την κλινική δοκιμή Φάσης 2 TOPAZ στη συνάντηση έρευνας και κλινικής φροντίδας της SMA 2022, η οποία πραγματοποιείται σε συνδυασμό με το Ετήσιο Συνέδριο SMA της Cure SMA (15-19 Ιουνίου 2022).

«Είμαστε πρόθυμοι να παρουσιάσουμε νέα δεδομένα στο φετινό Ετήσιο Συνέδριο SMA, ιδιαίτερα τα αποτελέσματα 24 μηνών αποτελεσματικότητας και ασφάλειας από τη δοκιμή μας TOPAZ, καθώς και την αρχική αξιολόγηση των πλεονεκτημάτων της θεραπείας των ασθενών από το apitegromab στις επιπτώσεις στην ποιότητα ζωής, όπως ως κοινωνικές και καθημερινές δραστηριότητες», δήλωσε ο Nagesh Mahanthappa, Ph.D., Ιδρυτής Διευθύνων Σύμβουλος της Scholar Rock. «Με αυτά τα δεδομένα και τις γνώσεις, συνεχίζουμε να χτίζουμε ισχυρά κλινικά στοιχεία γύρω από τις δυνατότητες της απιτεγκρομάμπης για τη θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας, μιας ασθένειας όπου εξακολουθεί να υπάρχει σημαντική ανεκπλήρωτη ανάγκη».

Αναλυτικά οι παρουσιάσεις του βάθρου έχουν ως εξής:

Τίτλος: Επιδράσεις θεραπείας μεταξύ ασθενών με SMA Τύπου II και Τύπου III που αναφέρθηκαν άμεσα από ασθενείς και φροντιστές από την κλινική δοκιμή TOPAZ

δωρητής: Hemal Shah, PharmD, ανεξάρτητος σύμβουλος HEOR για το Scholar Rock και Διευθύνων Σύμβουλος της Value Matters, LLC.

Μεσολαβητής: Thomas Crawford, MD, επικεφαλής κύριος ερευνητής της δοκιμής TOPAZ και καθηγητής Νευρολογίας και Παιδιατρικής. Πανεπιστήμιο Johns Hopkins

Συνεδρία Κλινικής Έρευνας Πέμπτη, 16 Ιουνίου, 4:10 μ.μ. – 4:30 μ.μ. PST (Περίληψη #21)

Τίτλος: Επέκταση TOPAZ: Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια 24 μηνών του Apitegromab σε ασθενείς με νωτιαία μυϊκή ατροφία μεταγενέστερης έναρξης (Τύπος 2 και Τύπος 3 SMA)

δωρητής: Thomas Crawford, MD, επικεφαλής κύριος ερευνητής της δοκιμής TOPAZ και καθηγητής Νευρολογίας και Παιδιατρικής. Πανεπιστήμιο Johns Hopkins.

Μεσολαβητής: Katherine Klinger, Ph.D., Cure SMA Scientific Advisory Board και Translational Sciences Global Head, Sanofi SA

Συνεδρία Κλινικής Ανάπτυξης Φαρμάκων: Παρασκευή, 17 Ιουνίου, 11:20 π.μ. – 11:40 π.μ. PST (Περίληψη #28)

Τοποθεσία: Disneyland Hotel, Anaheim, Καλιφόρνια

Για πληροφορίες για το συνέδριο επισκεφθείτε τη διεύθυνση www.annualsmaconference.com

Τηλεδιάσκεψη/Διαδικτυακός μετάδοση:

Το Scholar Rock θα φιλοξενήσει μια κλήση συνδιάσκεψης και ηχητική μετάδοση μέσω διαδικτύου για να συζητηθούν δεδομένα 24 μηνών από την κλινική δοκιμή Φάσης 2 του TOPAZ στις 17 Ιουνίου 2022 στις 8:30 π.μ. ανατολική ώρα. Για να συμμετάσχετε στην πρόσκληση, καλέστε 833-519-1308 (εγχώριο) ή 914-800-3874 (διεθνές) και ανατρέξτε στο ID της διάσκεψης: 6495684. Μια διαδικτυακή μετάδοση της κλήσης θα είναι επίσης διαθέσιμη στην ενότητα Investors & Media του Ιστοσελίδα Scholar Rock στη διεύθυνση http://investors.scholarrock.com. Μια αρχειοθετημένη επανάληψη της διαδικτυακής μετάδοσης θα είναι διαθέσιμη στον ιστότοπο του Scholar Rock στη διεύθυνση: https://scholarrock.com/ για περίπου 180 ημέρες μετά την παρουσίαση.

Σχετικά με το Apitegromab

Η απιτεγκρομάμπη είναι εκλεκτικός αναστολέας της ενεργοποίησης της μυοστατίνης και είναι ένα ερευνητικό προϊόν υποψήφιο για τη θεραπεία ασθενών με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA). Η μυοστατίνη, μέλος της υπεροικογένειας των αυξητικών παραγόντων TGFβ, εκφράζεται κυρίως από κύτταρα σκελετικών μυών και η απουσία του γονιδίου της σχετίζεται με αύξηση της μυϊκής μάζας και δύναμης σε πολλά είδη ζώων, συμπεριλαμβανομένων των ανθρώπων. Ο Scholar Rock πιστεύει ότι η αναστολή της ενεργοποίησης της μυοστατίνης με την απιτεγκρομάμπη μπορεί να προάγει μια κλινικά σημαντική βελτίωση στην κινητική λειτουργία σε ασθενείς με SMA. Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) έχει χορηγήσει ονομασίες Fast Track (FTD), Orphan Drug (ODD) και Rare Pediatric Disease (RPD) και ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) έχει χορηγήσει φάρμακα προτεραιότητας (PRIME) και Orphan Medicinal Product ονομασίες, σε απιτεγκρομάμπη για τη θεραπεία της SMA. Η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του apitegromab δεν έχουν τεκμηριωθεί και το apitegromab δεν έχει εγκριθεί για οποιαδήποτε χρήση από τον FDA ή οποιονδήποτε άλλο ρυθμιστικό οργανισμό.

Σχετικά με το Scholar Rock

Η Scholar Rock είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου που επικεντρώνεται στην ανακάλυψη και ανάπτυξη καινοτόμων φαρμάκων για τη θεραπεία σοβαρών ασθενειών στις οποίες η σηματοδότηση από αυξητικούς παράγοντες πρωτεΐνης παίζει θεμελιώδη ρόλο. Η Scholar Rock δημιουργεί μια σειρά νέων υποψηφίων προϊόντων με τη δυνατότητα να μεταμορφώσει τη ζωή ασθενών που πάσχουν από ένα ευρύ φάσμα σοβαρών ασθενειών, συμπεριλαμβανομένων των νευρομυϊκών διαταραχών, του καρκίνου και της ίνωσης. Η προσέγγιση του Scholar Rock στη στόχευση των μοριακών μηχανισμών ενεργοποίησης του αυξητικού παράγοντα του έδωσε τη δυνατότητα να αναπτύξει μια ιδιόκτητη πλατφόρμα για την ανακάλυψη και την ανάπτυξη μονοκλωνικών αντισωμάτων που στοχεύουν τοπικά και επιλεκτικά αυτές τις πρωτεΐνες σηματοδότησης σε κυτταρικό επίπεδο. Αναπτύσσοντας υποψήφια προϊόντα που δρουν στο μικροπεριβάλλον της νόσου, η Εταιρεία σκοπεύει να αποφύγει τις ιστορικές προκλήσεις που σχετίζονται με τους ανασταλτικούς αυξητικούς παράγοντες για θεραπευτικό αποτέλεσμα. Η Scholar Rock πιστεύει ότι η εστίασή της σε βιολογικά επικυρωμένους αυξητικούς παράγοντες μπορεί να διευκολύνει μια πιο αποτελεσματική πορεία ανάπτυξης. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε το www.ScholarRock.com ή ακολουθήστε το Scholar Rock στο Twitter (@ScholarRock) και στο LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/scholar-rock/). Οι επενδυτές και άλλοι θα πρέπει να σημειώσουν ότι επικοινωνούμε με τους επενδυτές μας και το κοινό χρησιμοποιώντας τον ιστότοπο της εταιρείας μας www.scholarrock.com, συμπεριλαμβανομένων, ενδεικτικά, εταιρικών γνωστοποιήσεων, παρουσιάσεων επενδυτών και συχνών ερωτήσεων, αρχειοθέτησης της Επιτροπής Κεφαλαιαγοράς, ανακοινώσεων τύπου, δημόσιας διάσκεψης μεταγραφές κλήσεων και μεταγραφές διαδικτυακής μετάδοσης, καθώς και στο Twitter και στο LinkedIn. Οι πληροφορίες που δημοσιεύουμε στον ιστότοπό μας ή στο Twitter ή στο LinkedIn θα μπορούσαν να θεωρηθούν ως ουσιώδεις πληροφορίες. Ως αποτέλεσμα, ενθαρρύνουμε τους επενδυτές, τα μέσα ενημέρωσης και άλλους ενδιαφερόμενους να ελέγχουν τις πληροφορίες που δημοσιεύουμε εκεί σε τακτική βάση. Τα περιεχόμενα του ιστότοπού μας ή των μέσων κοινωνικής δικτύωσης δεν θα θεωρούνται ότι ενσωματώνονται με παραπομπή σε οποιαδήποτε κατάθεση σύμφωνα με τον νόμο περί κινητών αξιών του 1933, όπως τροποποιήθηκε.

Το Scholar Rock® είναι σήμα κατατεθέν της Scholar Rock, Inc.

Μελλοντικές δηλώσεις

Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει “προβλεφτικές δηλώσεις” κατά την έννοια του Private Securities Litigation Reform Act του 1995, συμπεριλαμβανομένων, ενδεικτικά, δηλώσεων σχετικά με τις μελλοντικές προσδοκίες, τα σχέδια και τις προοπτικές της Scholar Rock, συμπεριλαμβανομένων, χωρίς περιορισμό, των προσδοκιών της Scholar Rock σχετικά με την την ανάπτυξη, τη στρατηγική, την πρόοδο και το χρονοδιάγραμμα των κλινικών δοκιμών για την απιτεγκρομάμπη και άλλα υποψήφια προϊόντα και την επιλογή ενδείξεων και το χρονοδιάγραμμα ανάπτυξης, την ικανότητα οποιουδήποτε υποψηφίου προϊόντος να αποδίδει σε ανθρώπους με τρόπο που να συνάδει με προηγούμενα δεδομένα μη κλινικών, προκλινικών ή κλινικών δοκιμών και τις δυνατότητες των υποψηφίων προϊόντων και την ιδιόκτητη πλατφόρμα της. Η χρήση λέξεων όπως «μπορεί», «ίσως», «θα μπορούσε», «θα», «πρέπει», «αναμένω», «σχεδιάζω», «προβλέπω», «πιστεύω», «εκτίμηση», «προβάλλω», Οι λέξεις «σκοπεύω», «μέλλον», «δυνητικό» ή «συνέχεια» και άλλες παρόμοιες εκφράσεις προορίζονται για τον προσδιορισμό τέτοιων μελλοντικών δηλώσεων. Όλες αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες της διοίκησης για μελλοντικά γεγονότα και υπόκεινται σε έναν αριθμό κινδύνων και αβεβαιοτήτων που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιώδη και δυσμενή διαφορά στα πραγματικά αποτελέσματα από αυτά που αναφέρονται ή υπονοούνται από αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις. Αυτοί οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιλαμβάνουν, χωρίς περιορισμό, ότι τα προκλινικά και κλινικά δεδομένα, συμπεριλαμβανομένων των αποτελεσμάτων από την κλινική δοκιμή Φάσης 2 της απιτεγκρομάμπης, δεν είναι προγνωστικά, μπορεί να είναι ασυμβίβαστα ή πιο ευνοϊκά από τα δεδομένα που δημιουργούνται από μελλοντικές κλινικές δοκιμές του ίδιου υποψήφιο προϊόν, συμπεριλαμβανομένης, χωρίς περιορισμό, της κλινικής δοκιμής Φάσης 3 του apitegromab στο SMA, την ικανότητα του Scholar Rock να παρέχει την οικονομική υποστήριξη, τους πόρους και την τεχνογνωσία που απαιτούνται για τον εντοπισμό και την ανάπτυξη υποψήφιων προϊόντων στο αναμενόμενο χρονοδιάγραμμα, τα δεδομένα που δημιουργούνται από το μη κλινικό και το Scholar Rock προκλινικές μελέτες και κλινικές δοκιμές, πληροφορίες που παρέχονται ή αποφάσεις που λαμβάνονται από ρυθμιστικές αρχές, ανταγωνισμός από τρίτα μέρη που αναπτύσσουν προϊόντα για παρόμοιες χρήσεις, ικανότητα του Scholar Rock να αποκτά, να διατηρεί και να προστατεύει την πνευματική του ιδιοκτησία, την εξάρτηση του Scholar Rock από τρίτους για ανάπτυξη και κατασκευή των υποψηφίων προϊόντων συμπεριλαμβανομένων, χωρίς περιορισμό , για την παροχή τυχόν κλινικών δοκιμών, την ικανότητα της Scholar Rock να διαχειρίζεται τα έξοδα και να αποκτά πρόσθετη χρηματοδότηση όταν χρειάζεται για να υποστηρίξει τις επιχειρηματικές της δραστηριότητες και να δημιουργήσει και να διατηρήσει στρατηγικές επιχειρηματικές συμμαχίες και νέες επιχειρηματικές πρωτοβουλίες, καθώς και τις επιπτώσεις των πανδημιών δημόσιας υγείας όπως ο COVID-19 επιχειρηματικές δραστηριότητες και προσδοκίες, καθώς και εκείνοι οι κίνδυνοι που συζητούνται πληρέστερα στην ενότητα με τίτλο “Παράγοντες Κινδύνου” στην Τριμηνιαία Έκθεση του Scholar Rock στο Έντυπο 10-Q για το τρίμηνο που έληξε στις 31 Μαρτίου 2022, καθώς και συζητήσεις για πιθανούς κινδύνους, αβεβαιότητες, και άλλους σημαντικούς παράγοντες στις μετέπειτα καταθέσεις του Scholar Rock στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς. Οποιεσδήποτε μελλοντικές δηλώσεις αντιπροσωπεύουν τις απόψεις του Scholar Rock μόνο από σήμερα και δεν θα πρέπει να βασίζονται στις απόψεις του ως αντιπροσωπευτικές των απόψεών του σε οποιαδήποτε μεταγενέστερη ημερομηνία. Όλες οι πληροφορίες σε αυτό το δελτίο τύπου είναι από την ημερομηνία της κυκλοφορίας και η Scholar Rock δεν αναλαμβάνει κανένα καθήκον να ενημερώσει αυτές τις πληροφορίες εκτός εάν απαιτείται από τη νομοθεσία.

About the author

admin

Leave a Comment